Amerikaanse onderzoekers zijn bezig met een proef om diabetes type 1 te genezen met hulp van iemands eigen afweercellen. Van dit ‘T-Rex’-onderzoek komen begin 2018 de eerste resultaten.
Het afweersysteem heeft verschillende soorten cellen, die elk hun eigen taak hebben. Twee soorten die elkaar normaal gesproken in balans houden, zijn bij diabetes type 1 uit evenwicht.
Er zijn te veel cytotoxische T-cellen (T-cyt), die op hol slaan en de insulineproducerende bètacellen aanvallen. Van hun kalmerende tegenhangers zijn er juist veel minder. Deze regulerende T-cellen (T-regs) kunnen de T-cyts niet meer in bedwang houden.
Onderzoekers willen het evenwicht terugbrengen tussen beide soorten cellen. Ze hopen dat het afweersysteem zich herstelt en de bètacellen voortaan met rust laat.
T-Rex onderzoek
In de Verenigde Staten onderzoeken wetenschappers een celtherapie met de naam CLBS03, ontwikkeld door het bedrijf Caladrius Biosciences. De therapie heeft een eenvoudige basis: hij bestaat uit eigen regulerende T-cellen van de persoon met diabetes type 1 zelf. Het onderzoek heeft zijn naam T-Rex dan ook te danken aan de ‘T-regs’, de regulerende T-cellen.
Behandeling met eigen cellen
In het T-Rex-onderzoek halen de onderzoekers regulerende T-cellen uit het bloed van proefpersonen met diabetes type 1. In het lab vermenigvuldigen ze de cellen, en ze spuiten ze weer terug in het bloed.
Dan is het verder afwachten, waarbij de proefpersonen twee jaar lang nauwkeurig worden gevolgd. Er wordt bijvoorbeeld gekeken naar de C-peptide in hun bloed, een stof die vrijkomt bij de aanmaak van insuline. Dat zegt iets over hoeveel actieve bètacellen er zijn. Maar ook wordt in de gaten gehouden of de therapie veilig is.
Kinderen en jongeren
Eind 2016 waren de eerste 19 proefpersonen begonnen. Daarna beoordeelde de onafhankelijke Data Safety Monitoring Board de veiligheid van het onderzoek tot dat punt. Het advies was positief en meer mensen mochten mee gaan doen. Het gaat overigens om jonge proefpersonen in de leeftijd van 8 tot 17 jaar, met de diagnose diabetes type 1 in de afgelopen 100 dagen.
Het eerste onderzoek met mensen met diabetes type 1 is nu halverwege: 56 van de geplande 111 deelnemers zijn behandeld. De eerste tussentijdse resultaten komen eind 2017 of begin 2018.
Versnelde procedures
De therapie heeft een Fast Track Designation gekregen van de FDA (Food and Drug Administration). Dat is voor het eerst, voor een onderzoek naar diabetes type 1. Dat betekent dat de onderzoekers voorrang krijgen in allerlei procedures, waardoor de therapie – als hij werkt en veilig is – sneller mag worden ingevoerd in de praktijk.
Sanford Project
Het T-Rex-onderzoek maakt onderdeel uit van het Sanford Project, dat door een gift van 400 miljoen dollar van filantroop Denny Sanford in 2007 is gestart. Het Sanford Project heeft als doel om tijdens het leven van Denny Sanford een genezing voor diabetes type 1 te vinden. Het richt zich op:
- regeneratieve geneeskunde en behandeling op maat;
- regeneratie van insulineproducerende cellen;
- behoud van resterende insulineproducerende cellen.
Eerder testten de onderzoekers van het Sanford Project een combinatietherapie op mensen die kort daarvoor diabetes type 1 hadden gekregen: de REPAIR-T1D studie. Deelnemers, in de leeftijd van 11-45 jaar, slikten eenmaal daags 12 maanden de diabetes type 2-geneesmiddelen Sitagliptin en Lansoprazole. Dit moest de bètacellen redden. Eerdere studies met proefdieren waren positief, maar helaas werkte het niet bij mensen.
Andere regulerende onderzoeken
Er zijn meerdere studies die zich richten op het bijsturen van het afweersysteem met immuuntherapieën. Onderzoekers proberen de balans tussen de T-reg en T-cyt cellen op verschillende manieren te herstellen. Zweedse onderzoekers proberen met een vaccinatie van GAD-65 de T-regs in het lichaam uit te breiden. Amerikaanse onderzoekers gebruiken juist weer alefacept (anti-CD2) of tacilizumab (IL-2) om de verhouding te veranderen naar meer T-regs. Ook Bart Roep probeert het afweersysteem te heropvoeden, door de dendritische cellen buiten het lichaam te behandelen met onder andere vitamine D. Deze aangepaste afweercellen moeten dan de ontspoorde afweercellen in het gareel houden, zodat ze de bètacellen met rust laten.
Ze zijn goed bezig met het T-Rex-onderzoek en het zou prachtig zijn als het werkt. We blijven dan wel nog met wat vragen zitten om uit te zoeken: wanneer, hoe en bij wie raken de groepen T-cellen uit balans? Werkt deze therapie bij iedereen en wat is de beste manier om T-regs te vermenigvuldigen en optimaal te laten werken?
Vragen over dit onderzoek?
Maak eenvoudig in 1 minuut een account aan en stel je vraag onder dit artikel!