Steuntje in de rug voor ontwikkeling geneesmiddel voor MIDD

Redactie van diabetestype1.nl
Redactie van diabetestype1.nl • 22 augustus 2019
geneesmiddel MIDD weesstatus.jpg

Het middel KH176 voor de zeldzame erfelijke vorm van diabetes MIDD, heeft de status weesgeneesmiddel gekregen waardoor het kan worden door-ontwikkeld. Dit heeft de Europese Commissie besloten.

MIDD staat voor Maternally Inherited Diabetes and Deafness. Dit is een vorm van diabetes waarbij ook gehoorproblemen kunnen ontstaan. De ziekte wordt overgedragen door de moeder. Een fout in het DNA van de energiefabriekjes van cellen, zorgt ervoor dat de alvleesklier niet genoeg insuline maakt.

Onderzoekers weten nog niet wat er nou precies fout gaat in de energiefabriekjes van de insuline producerende cellen bij mensen met MIDD. Het nieuwe middel KH176 verhelpt veelvoorkomende schade aan de energiefabriekjes. De onderzoekers hopen dat dit middel de slecht werkende bètacellen herstelt waardoor ze weer insuline afgeven.

Zeldzaam

Van alle mensen met diabetes hebben er naar schatting 0,5-3% MIDD. Het is dus een erg zeldzame vorm. Een Europese Commissie kan bepalen of medicijnen die worden ontwikkeld voor zeldzame ziekten, een speciale ‘weesstatus’ krijgen.

Deze weesstatus stimuleert geneesmiddelenonderzoek naar zeldzame ziekten. Dankzij deze status is het voor farmaceutische bedrijven namelijk makkelijker om medicijnen voor zeldzame ziekten te ontwikkelen en op de markt te brengen.

Nu test met mensen

Voor MIDD bestaat nog geen geneesmiddel. Het nieuwe middel KH176 wordt op dit moment getest bij mensen. Hierbij wordt gekeken of het middel werkt. Als het middel blijkt te werken en ook op de lange termijn geen schadelijke effecten heeft, kan het op de markt komen.

Bron: bericht op Lifesciencesatwork

Op de hoogte blijven?

Ontvang regelmatig nieuws over diabetes type 1 per e-mail, met alleen artikelen die voor jou interessant zijn. Maak eenvoudig in 1 minuut een account aan en geef je interesses aan!